Galvenā atšķirība - Ex Vivo un In Vivo gēnu terapija
Gēnu terapija ir svarīgs paņēmiens, ko izmanto ģenētisko slimību ārstēšanai vai profilaksei, ieviešot gēnus trūkstošiem vai nepilnīgiem gēniem. Atsevišķas slimības var izārstēt, ievietojot veselīgos gēnus mutācijas vai trūkstošo gēnu vietā, kas ir atbildīgi par šo slimību. Gēnu terapiju pārsvarā piemēro somatiskajām šūnām nekā dzimumšūnu šūnām, un to var iedalīt divos galvenajos veidos - Ex vivo gēnu terapija un In vivo gēnu terapija. Galvenā atšķirība starp Ex vivo un In vivo gēnu terapiju ir tā, ka terapeitiskie gēni tiek pārnesti uz in vitro šūnu kultūrām un atkārtoti ievadīti pacientā ex vivo gēnu terapijas laikā, savukārt gēni tiek nogādāti tieši pacienta audos vai šūnās, šūnas in vitro nekultivējot vivo gēnu terapija.
SATURS
1. Pārskats un galvenās atšķirības
2. Kas ir Ex Vivo gēnu terapija
3. Kas ir In Vivo gēnu terapija
4. Blakus salīdzinājums - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
5. Kopsavilkums
Kas ir Ex Vivo gēnu terapija?
Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, kas ietver pacienta šūnas ārējo modifikāciju un tās atkārtotu ievadīšanu pacientam. Šūnas tiek kultivētas laboratorijās (ārpus pacienta ķermeņa), un tiek ievietoti gēni. Tad stabilos transformantus izvēlas un pacientam atkārtoti ievada slimības ārstēšanai. Ex vivo gēnu terapiju var piemērot tikai noteiktiem šūnu tipiem vai izvēlētiem audiem. Kaulu smadzeņu šūnas ir šūnas, kuras bieži izmanto ex vivo gēnu terapijai.
Ex vivo gēnu terapijas procedūra
Ex vivo gēnu terapijā ir šādi galvenie soļi:
- Šūnas ar defektīviem gēniem tiek izolētas no pacienta.
- Izolētas šūnas audzē kultūrās laboratorijā.
- Terapeitiskos gēnus ievieto vai ievada audzētajās šūnu kultūrās, izmantojot vektorus.
- Transformētās šūnas izvēlas no netransformējošām šūnām un audzē.
- Izvēlētās šūnas tiek pārstādītas pacientam.
Ex vivo gēnu terapijā nesējus vai vektorus izmanto, lai gēnus nogādātu mērķa šūnās. Veiksmīga gēnu piegāde ir atkarīga no nesēja sistēmas, un svarīgi vektori, ko izmanto ex vivo gēnu terapijā, ir vīrusi, kaulu smadzeņu šūnas, cilvēka mākslīgā hromosoma utt. Salīdzinot ar gēnu terapiju in vivo, ex vivo gēnu terapija neietver nelabvēlīgu imunoloģisko iedarbību. reakcijas pacienta ķermenī, jo ģenētiskā korekcija tiek veikta in vitro. Tomēr panākumi ir atkarīgi no stabilā koriģējošā gēna iekļaušanās un ekspresijas pacienta ķermenī.
01. attēls: Ex vivo gēnu terapija
Kas ir In Vivo gēnu terapija?
In vivo gēnu terapija ir paņēmiens, kas ietver tiešu gēnu ievadīšanu konkrēta audu šūnās pacienta ķermenī ģenētisko slimību ārstēšanai. To var lietot daudziem cilvēka ķermeņa audiem, tostarp aknām, muskuļiem, ādai, plaušām, liesai, smadzenēm, asins šūnām utt. Terapeitiskos gēnus vīrusa vai nevīrusa vektori ievada pacientā. Tomēr panākumi ir atkarīgi no vairākiem faktoriem, piemēram, efektīvas terapeitisko gēnu nesošo vektoru uzņemšanas mērķa šūnās, mērķa šūnu iekšējo gēnu noārdīšanās un kodola gēnu uzņemšanas, gēna ekspresijas spējas utt.
02. attēls: gēnu terapija in vivo
Kāda ir atšķirība starp Ex Vivo un In Vivo gēnu terapiju?
Atšķirīgs raksts vidū pirms tabulas
Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija |
|
| Ex vivo gēnu terapija ir gēnu terapijas veids, kas tiek veikts ārpus pacienta ķermeņa. Gēnu modifikācija tiek veikta ārpus ķermeņa. | In vivo gēnu terapija ir vēl viens gēnu terapijas veids, ko veic tieši tad, kad bojātās šūnas joprojām atrodas organismā. Gēni tiek mainīti, kad tie joprojām atrodas ķermeņa iekšienē. |
| Izolēšana un kultivēšana | |
| Bojātas šūnas tiek izolētas un kultivētas laboratorijā. | Bojātas šūnas laboratorijā netiek izolētas vai kultivētas. |
| Transformantu atlase | |
| Pirms atkārtotas ieviešanas tiek izvēlēti stabili transformanti. | Stabilus transformantus nevar atlasīt. |
| Negatīva imunoloģiskā reakcija | |
| Šī metode neievieš negatīvas imunoloģiskas reakcijas pacienta ķermenī. | Šī metode pacienta organismā ievieš nelabvēlīgas imunoloģiskas reakcijas. |
Kopsavilkums - Ex Vivo vs In Vivo gēnu terapija
Terapeitiskie gēni tiek ievadīti pacienta ķermenī kā līdzeklis noteiktu slimību ārstēšanai. To sauc par gēnu terapiju, un to var veikt divos veidos, proti, ex vivo gēnu terapijā un in vivo gēnu terapijā. Atšķirība starp ex vivo un in vivo gēnu terapiju ir tāda, ka gēnu ievietošana ex vivo gēnu terapijā tiek veikta šūnu kultūrās ārpus pacienta ķermeņa un koriģētās šūnas tiek atkārtoti ievadītas pacientam, savukārt in vivo gēnu terapijas gēni tiek ievadīti tieši iekšējie audi, neizolējot šūnas. Abu procesu panākumi ir atkarīgi no terapeitisko gēnu stabilas ievietošanas un pārveidošanas pacienta šūnās.
